Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Spørreskjemastudie om legemiddelbruk ved ALS

I Norge er glutamatantagonisten Riluzole (Rilutek®) eneste godkjente medisin mot amyotrofisk lateral sklerose (ALS). USA og Japan har i tillegg til riluzole godkjent edaravone (Radicava®). I nyere tid har en rekke andre legemidler blitt lansert som mulige behandlinger mot amyotrofisk lateral sklerose. Blant annet har Metformin vist lovende resultater i dyreforsøk ved enkelte typer ALS. Vi vet i dag lite om hvorvidt pasienter med ALS bruker andre legemidler mot ALS, såkalt «off-label» bruk.

I en spørreskjemaundersøkelse ønsker vi å undersøke hvorvidt pasienter med ALS bruker legemidler, slik som Metformin, off-label i Norge. Vi vil samle inn anonyme besvarelser via internett og håper med dette å finne ut hvorvidt pasienter med ALS i Norge benytter legemidler off-label og hvordan dette påvirker deres egenrapporterte helse.

Undersøkelsen er en del av hovedoppgaven til medisinstudent Gard Aasmund Skulstad Johanson og gjennomføres ved Universitetet i Bergen med professor Ole-Bjørn Tysnes som hovedveileder og ph.d Tale Litleré Bjerknes som biveileder. Forskningssenteret Neuro-SysMed ved Haukeland universitetssykehus er med som samarbeidspartner.

Personer med ALS som ønsker å besvare undersøkelsen kan gjøre det via denne lenken:

Spørreskjema

(Vi ber om at bare personer med ALS besvarer undersøkelsen).

Om amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

ALS er en dødelig nevrodegenerativ lidelse med ukjent etiologi som det ikke finnes noen effektiv behandling for. Progressiv denervering av nevromuskulære synapser i det perifere nervesystemet (PNS) og degenerasjon av øvre og nedre motorneuroner i sentralnervesystemet (CNS) resulterer i muskelsvakhet, atrofi, lammelse og til slutt død innen 2–3 år fra symptomene oppsto. De første tegnene på ALS varierer fra person til person, men kommer vanligvis til kjenne som spinal ALS (muskelsvakhet i lemmer) eller bulbær ALS (vasker med å snakke og svelge). Sporadisk ALS (sALS) utgjør 90 % av tilfellene og har ingen klar etiologi, mens familiær ALS (fALS) utgjør 10 % av tilfellene og har en underliggende genetisk komponent. Selv om disse to formene av sykdommen har ulike årsaker, kan de ikke skilles fra hverandre patologisk eller klinisk. Det finnes ingen kjent kur mot ALS. Likevel eksisterer det to godkjente legemidler som kan brukes mot ALS: riluzol (blokkerer glutamattransportørene) og edaravone (fjerner fritt radikal), men begge har begrenset effekt. Riluzol, som ble godkjent i 1995, administreres oralt to ganger daglig og forsinker tiden til trakeostomi eller død hos pasienter med ALS (Riluzol pakningsvedlegg 2016) og forlenger overlevelsen med 2–3 måneder (Miller et al. 2012). Edaravone, godkjent i USA i 2017, administreres sammen med intravenøs behandling og viser effekt hos bare en liten delmengde av pasienter med ALS.

Forskningssjef

Ole-Bjørn Tysnes

Sist oppdatert: 27.07.20

Studier

Hovedforskere: Ole-Bjørn Tysnes, Charalampos Tzoulis

For å teste potensialet til nikotinamid-ribosidklorid (NR) som en nevrobeskyttende terapi for ALS skal vi gjennomføre en klinisk studie kalt NO-ALS. Dette er en multisenter, fase II randomisert dobbeltblind klinisk studie, der vi sammenligner kombinert oral NR og pterostilbene med placebo i tidlig ALS. Basert på kraftestimater vil totalt 180 pasienter bli rekruttert i hele landet.

Dette prosjektet er helt nytt og har potensial til å avdekke en terapi som modulerer sykdomsaktivitet og progresjon i ALS og dermed sterkt forbedre både pasientomsorg og prognose.

Vi begynte å inkludere pasienter i oktober 2020.

Nyhetsbrev 1
Nyhetsbrev 2
Nyhetsbrev 3
Nyhetsbrev 4
Nyhetsbrev 5
Nyhetsbrev 6
Nyhetsbrev 7
Nyhetsbrev 8
Nyhetsbrev 9
Nyhetsbrev 10

participating centres

  • Haukeland University Hospital, Bergen
  • Akershus University Hospital, Lørenskog
  • University Hospital of North Norway

funding

  • The Regional Health Authority of Western Norway
  • Norwegian research council, Neuro- SysMed
  • Haukeland University Hospital
  • University of Bergen
  • Participating hospitals

Last updated september 7th, 2021 at 8:52 am

Samarbeidspartnere

Professor Trygve Holmøy, Akershus universitetssykehus.
Professor Hilde Nilsen, Universitetet i Oslo.
Førsteamanuensis Evandro Fei Fang, Universitetet i Oslo.

Meny
Vi bruker informasjonskapsler for å kunne gi deg den beste brukeropplevelsen. Ved å bla videre på siden aksepterer du at slik informasjon benyttes.
Aksepter